Gentherapie am Auge in den Medien

Von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) wurde 2018 erstmals mit dem Medikament Voretigen Neparvovec ein Arzneimittel zur gentherapeutischen Behandlung einer hereditären Netzhautdystrophie zugelassen.

Die Gentherapie kann bei Netzhautdystrophien, die durch biallelische Mutationen im RPE65 Gen bedingt sind, angewendet werden. Darunter befindet sich eine Form der sogenannten Leber´schen Congenitalen Amaurose (LCA Typ2).

Diese Netzhauterkrankung manifestiert sich bereits nach der Geburt mit Nachtblindheit, Nystagmus, einem sehr geringen Sehvermögen und führt in der Regel zur Erblindung.

Der erste zugelassene gentherapeutische Eingriff erfolgte in Deutschland an der Augenklinik des LMU Klinikums München. Inzwischen liegen die 3-Jahresergebnisse nach sehr erfolgversprechender Behandlung von Vorschul-Kindern vor und wurden kürzlich veröffentlich (Gerhardt, M.J.; Priglinger, C.S.; Rudolph, G.; Hufendiek, K.; Framme, C.; Jägle, H.; Salchow, D.J.; Anschütz, A.; Michalakis, S.; Priglinger, S.G. Gene Therapy with Voretigene Neparvovec Improves Vision and Partially Restores Electrophysiological Function in Pre-School Children with Leber Congenital Amaurosis. Biomedicines 2023, 11, 103. https://doi.org/10.3390/biomedicines11010103) .

Dokumentationen, die die Behandlung, den Verlauf und die Besserung der Sehfähigkeit dieser Patienten darstellen, können über die Mediathek von ARD, ZDF und Arte eingesehen werden.