Stylianos Michalakis, Professor für Gentherapie von Augenerkrankungen an der Augenklinik des LMU Klinikums, arbeitet seit Jahren an der Konstruktion solcher Genfähren auf der Basis Adeno-assoziierter Viren (AAV). Jetzt ist es ihm zusammen mit Hildegard Büning, Professorin für Infektionsbiologie des Gentransfers an der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) und einem internationalen Team gelungen, die Vektoren in Experimenten so zu optimieren, dass sie besser zu applizieren sind: Bislang mussten sie direkt unter die Netzhaut injiziert werden. Solche Eingriffe können nur Experten in spezialisierten Zentren durchführen, und sie sind mit dem Risiko verbunden, dass dabei die fragile Netzhaut geschädigt wird. Außerdem lässt sich mit einer solchen Injektion jeweils nur ein kleiner Teil der Netzhaut behandeln.
Im Tiermodell und an Zellkulturen konnten die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler zeigen, dass die jetzt gentechnisch verbesserten AAV-Konstrukte und ihre Genfracht ihren Zielort, die lichtsensitiven Fotorezeptoren, auch erreichen, wenn sie direkt in den Glaskörper des Auges gespritzt werden. Eine solch risikoarme Injektionstechnik ist mittlerweile klinischer Standard, etwa bei der Behandlung der Makuladegeneration, und „kann durch jeden Augenarzt durchgeführt werden“, sagt Michalakis.
